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武威市涼州區(qū)、忻州市偏關(guān)縣、榆林市靖邊縣、宿州市靈璧縣、鶴崗市工農(nóng)區(qū)、四平市公主嶺市、廣元市朝天區(qū)、漯河市郾城區(qū)、郴州市北湖區(qū)
錦州市太和區(qū)、文昌市潭牛鎮(zhèn)、嘉興市秀洲區(qū)、澄邁縣金江鎮(zhèn)、寧夏吳忠市利通區(qū)、揚(yáng)州市高郵市、武漢市青山區(qū)、畢節(jié)市金沙縣、甘孜甘孜縣、長(zhǎng)治市潞城區(qū)
內(nèi)蒙古鄂爾多斯市鄂托克前旗、常德市臨澧縣、雙鴨山市集賢縣、營(yíng)口市站前區(qū)、汕頭市潮陽(yáng)區(qū)、上饒市婺源縣、畢節(jié)市金沙縣、成都市錦江區(qū)、紅河綠春縣
太原市迎澤區(qū)、荊門(mén)市東寶區(qū)、大興安嶺地區(qū)松嶺區(qū)、廣西欽州市浦北縣、安慶市宜秀區(qū)、宿遷市泗洪縣、黑河市愛(ài)輝區(qū)、合肥市廬陽(yáng)區(qū)
齊齊哈爾市富拉爾基區(qū)、樂(lè)東黎族自治縣千家鎮(zhèn)、西安市未央?yún)^(qū)、黃山市黟縣、馬鞍山市博望區(qū)、南昌市青云譜區(qū)
懷化市麻陽(yáng)苗族自治縣、中山市大涌鎮(zhèn)、淮安市清江浦區(qū)、大同市廣靈縣、樂(lè)東黎族自治縣志仲鎮(zhèn)、淮南市潘集區(qū)、贛州市信豐縣、內(nèi)蒙古通遼市科爾沁左翼后旗
上饒市德興市、南京市雨花臺(tái)區(qū)、涼山雷波縣、濟(jì)南市商河縣、渭南市臨渭區(qū)、阜陽(yáng)市太和縣
撫州市南城縣、無(wú)錫市錫山區(qū)、渭南市白水縣、昌江黎族自治縣王下鄉(xiāng)、鶴壁市淇濱區(qū)、蘭州市榆中縣、寧夏吳忠市利通區(qū)、隴南市西和縣、株洲市茶陵縣、太原市尖草坪區(qū)
棗莊市市中區(qū)、咸陽(yáng)市乾縣、德陽(yáng)市什邡市、重慶市江津區(qū)、資陽(yáng)市樂(lè)至縣、天津市濱海新區(qū)
泰安市東平縣、洛陽(yáng)市欒川縣、內(nèi)蒙古烏蘭察布市商都縣、廣西玉林市北流市、涼山金陽(yáng)縣、陽(yáng)泉市平定縣
廣西百色市西林縣、清遠(yuǎn)市英德市、甘南臨潭縣、陵水黎族自治縣黎安鎮(zhèn)、鶴崗市南山區(qū)、曲靖市麒麟?yún)^(qū)、黃南尖扎縣
延安市黃陵縣、東莞市虎門(mén)鎮(zhèn)、六盤(pán)水市鐘山區(qū)、長(zhǎng)治市黎城縣、廣西防城港市上思縣、岳陽(yáng)市云溪區(qū)、溫州市甌海區(qū)、菏澤市定陶區(qū)
內(nèi)蒙古呼倫貝爾市根河市、阿壩藏族羌族自治州壤塘縣、上海市楊浦區(qū)、白城市洮南市、內(nèi)江市威遠(yuǎn)縣、丹東市振興區(qū)、內(nèi)蒙古鄂爾多斯市達(dá)拉特旗、紅河瀘西縣、東方市大田鎮(zhèn)
廣元市青川縣、內(nèi)蒙古呼倫貝爾市額爾古納市、寶雞市金臺(tái)區(qū)、福州市長(zhǎng)樂(lè)區(qū)、重慶市石柱土家族自治縣、信陽(yáng)市光山縣、臨高縣臨城鎮(zhèn)、大理巍山彝族回族自治縣、連云港市連云區(qū)
佳木斯市樺南縣、江門(mén)市臺(tái)山市、安順市平壩區(qū)、揚(yáng)州市廣陵區(qū)、廣西賀州市富川瑤族自治縣、齊齊哈爾市鐵鋒區(qū)
昌江黎族自治縣七叉鎮(zhèn)、大連市中山區(qū)、贛州市瑞金市、金華市金東區(qū)、常州市金壇區(qū)、晉中市太谷區(qū)、臨汾市吉縣、河源市連平縣、德州市臨邑縣
梅州市平遠(yuǎn)縣、西雙版納景洪市、廣西欽州市浦北縣、榆林市橫山區(qū)、遵義市鳳岡縣、岳陽(yáng)市君山區(qū)、福州市平潭縣
新鄉(xiāng)市新鄉(xiāng)縣、南充市順慶區(qū)、甘南迭部縣、洛陽(yáng)市老城區(qū)、甘孜康定市、大同市廣靈縣
哈爾濱市松北區(qū)、岳陽(yáng)市君山區(qū)、廣西南寧市隆安縣、哈爾濱市方正縣、昆明市安寧市、白沙黎族自治縣元門(mén)鄉(xiāng)、佛山市南海區(qū)、保山市施甸縣、宣城市旌德縣、紹興市越城區(qū)
寶雞市陳倉(cāng)區(qū)、六安市葉集區(qū)、金華市金東區(qū)、瀘州市敘永縣、衢州市衢江區(qū)、廣西百色市田林縣、成都市新津區(qū)
寶雞市太白縣、內(nèi)蒙古鄂爾多斯市鄂托克旗、阿壩藏族羌族自治州阿壩縣、吉安市遂川縣、宜昌市夷陵區(qū)
萍鄉(xiāng)市上栗縣、海南同德縣、涼山甘洛縣、懷化市溆浦縣、樂(lè)山市馬邊彝族自治縣、廣西桂林市秀峰區(qū)、寧夏固原市涇源縣、營(yíng)口市鲅魚(yú)圈區(qū)
湘西州永順縣、萍鄉(xiāng)市蓮花縣、屯昌縣南坤鎮(zhèn)、周口市沈丘縣、安慶市大觀區(qū)、淄博市周村區(qū)
佳木斯市郊區(qū)、自貢市沿灘區(qū)、濟(jì)南市章丘區(qū)、文昌市鋪前鎮(zhèn)、延安市黃陵縣
內(nèi)蒙古烏蘭察布市集寧區(qū)、嘉興市桐鄉(xiāng)市、白山市渾江區(qū)、鄭州市滎陽(yáng)市、德陽(yáng)市綿竹市、泉州市永春縣、蚌埠市淮上區(qū)、上海市徐匯區(qū)
伊春市鐵力市、廣安市前鋒區(qū)、安陽(yáng)市湯陰縣、濰坊市濰城區(qū)、商丘市寧陵縣
黔南甕安縣、昭通市鎮(zhèn)雄縣、長(zhǎng)治市潞州區(qū)、文山富寧縣、蘭州市七里河區(qū)、晉中市昔陽(yáng)縣、晉中市太谷區(qū)、西雙版納景洪市
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內(nèi)蒙古赤峰市寧城縣、咸陽(yáng)市涇陽(yáng)縣、永州市藍(lán)山縣、綿陽(yáng)市鹽亭縣、開(kāi)封市杞縣、曲靖市麒麟?yún)^(qū)
文昌市潭牛鎮(zhèn)、寧德市霞浦縣、海西蒙古族格爾木市、遼源市龍山區(qū)、湘西州永順縣、寧夏吳忠市青銅峽市、丹東市寬甸滿族自治縣
吉林市船營(yíng)區(qū)、徐州市豐縣、佛山市禪城區(qū)、瓊海市陽(yáng)江鎮(zhèn)、樂(lè)東黎族自治縣九所鎮(zhèn)、福州市鼓樓區(qū)、淮北市濉溪縣
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煙臺(tái)市牟平區(qū)、樂(lè)東黎族自治縣千家鎮(zhèn)、漳州市長(zhǎng)泰區(qū)、南通市如皋市、西安市新城區(qū)、廣西柳州市魚(yú)峰區(qū)、樂(lè)東黎族自治縣大安鎮(zhèn)、洛陽(yáng)市欒川縣
滁州市瑯琊區(qū)、白沙黎族自治縣金波鄉(xiāng)、甘南合作市、資陽(yáng)市安岳縣、中山市三鄉(xiāng)鎮(zhèn)、黃岡市團(tuán)風(fēng)縣、宣城市涇縣、十堰市鄖陽(yáng)區(qū)、衢州市開(kāi)化縣
攀枝花市米易縣、玉樹(shù)雜多縣、晉中市昔陽(yáng)縣、嘉興市桐鄉(xiāng)市、東方市三家鎮(zhèn)、紹興市新昌縣、平頂山市新華區(qū)、畢節(jié)市織金縣、鞍山市海城市
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遵義市鳳岡縣、湛江市遂溪縣、西安市長(zhǎng)安區(qū)、忻州市神池縣、延邊敦化市、周口市項(xiàng)城市、信陽(yáng)市淮濱縣、樂(lè)東黎族自治縣尖峰鎮(zhèn)、忻州市忻府區(qū)
白沙黎族自治縣細(xì)水鄉(xiāng)、廣西百色市西林縣、齊齊哈爾市昂昂溪區(qū)、四平市公主嶺市、濮陽(yáng)市濮陽(yáng)縣、廣西貴港市桂平市、內(nèi)蒙古呼和浩特市新城區(qū)
齊齊哈爾市克東縣、洛陽(yáng)市欒川縣、韶關(guān)市武江區(qū)、上海市長(zhǎng)寧區(qū)、重慶市南岸區(qū)、葫蘆島市龍港區(qū)、衢州市常山縣、東莞市望牛墩鎮(zhèn)、馬鞍山市含山縣
巴中市通江縣、安康市嵐皋縣、涼山昭覺(jué)縣、襄陽(yáng)市?？悼h、麗水市慶元縣、揭陽(yáng)市榕城區(qū)、上饒市信州區(qū)、昆明市祿勸彝族苗族自治縣、內(nèi)蒙古鄂爾多斯市準(zhǔn)格爾旗
廣西柳州市三江侗族自治縣、長(zhǎng)治市上黨區(qū)、寧波市海曙區(qū)、內(nèi)蒙古通遼市扎魯特旗、曲靖市富源縣、榆林市清澗縣、牡丹江市林口縣、徐州市睢寧縣、營(yíng)口市老邊區(qū)、攀枝花市鹽邊縣
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自貢市貢井區(qū)、白沙黎族自治縣邦溪鎮(zhèn)、南昌市西湖區(qū)、岳陽(yáng)市華容縣、景德鎮(zhèn)市珠山區(qū)、玉溪市通?？h、樂(lè)山市峨邊彝族自治縣
雞西市城子河區(qū)、鶴崗市向陽(yáng)區(qū)、銅陵市義安區(qū)、樂(lè)東黎族自治縣萬(wàn)沖鎮(zhèn)、瓊海市大路鎮(zhèn)、延安市黃龍縣、揚(yáng)州市高郵市、白城市通榆縣、廣西南寧市西鄉(xiāng)塘區(qū)、瓊海市潭門(mén)鎮(zhèn)
漳州市龍海區(qū)、甘南合作市、佳木斯市富錦市、文山西疇縣、長(zhǎng)春市綠園區(qū)、寶雞市千陽(yáng)縣、漢中市略陽(yáng)縣、東莞市道滘鎮(zhèn)、莆田市仙游縣
文昌市馮坡鎮(zhèn)、太原市杏花嶺區(qū)、臨高縣博厚鎮(zhèn)、黔東南天柱縣、鄂州市華容區(qū)、許昌市禹州市、江門(mén)市鶴山市、吉林市磐石市、荊門(mén)市沙洋縣、內(nèi)蒙古錫林郭勒盟正藍(lán)旗
云浮市新興縣、金華市永康市、長(zhǎng)治市襄垣縣、蚌埠市禹會(huì)區(qū)、安慶市宿松縣、普洱市墨江哈尼族自治縣、邵陽(yáng)市洞口縣、廣西柳州市柳南區(qū)、嘉興市桐鄉(xiāng)市、雅安市名山區(qū)
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攀枝花市鹽邊縣、商洛市商南縣、內(nèi)蒙古烏蘭察布市興和縣、紅河元陽(yáng)縣、昌江黎族自治縣十月田鎮(zhèn)、寧德市福安市、麗江市玉龍納西族自治縣、吉安市安福縣
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北京市通州區(qū)、中山市三鄉(xiāng)鎮(zhèn)、果洛瑪沁縣、滁州市瑯琊區(qū)、貴陽(yáng)市南明區(qū)、延安市安塞區(qū)、貴陽(yáng)市清鎮(zhèn)市、慶陽(yáng)市慶城縣
黃山市祁門(mén)縣、達(dá)州市宣漢縣、懷化市芷江侗族自治縣、贛州市龍南市、儋州市光村鎮(zhèn)、甘南迭部縣、駐馬店市平輿縣、泰州市海陵區(qū)、寧夏銀川市金鳳區(qū)、怒江傈僳族自治州瀘水市
榆林市米脂縣、中山市大涌鎮(zhèn)、楚雄武定縣、濮陽(yáng)市南樂(lè)縣、金華市蘭溪市
儋州市海頭鎮(zhèn)、佳木斯市同江市、文昌市昌灑鎮(zhèn)、深圳市福田區(qū)、天津市河西區(qū)、黃岡市蘄春縣、德州市平原縣、慶陽(yáng)市正寧縣、濟(jì)南市歷城區(qū)
泉州市永春縣、撫州市東鄉(xiāng)區(qū)、廣西南寧市興寧區(qū)、大興安嶺地區(qū)漠河市、廣西防城港市上思縣、紹興市新昌縣
國(guó)內(nèi)首款基因療法獲批，同類藥海外定價(jià)百萬(wàn)美元|界面新聞
界面新聞?dòng)浾?| 陳楊
界面新聞編輯 | 謝欣
4月10日，國(guó)內(nèi)基因治療公司信念醫(yī)藥的波哌達(dá)可基注射液獲國(guó)家藥監(jiān)局（NMPA）批準(zhǔn)，用于治療中重度血友病B成年患者，商品名信玖凝。該產(chǎn)品也是國(guó)內(nèi)首個(gè)獲批上市的基因療法、首個(gè)獲批的血友病B基因治療藥物。
2024年12月，在第66屆美國(guó)血液學(xué)會(huì)（ASH）年會(huì)上，信念醫(yī)藥發(fā)布的該藥Ⅲ期臨床試驗(yàn)結(jié)果顯示，隨訪52周后，受試者年化出血率（ABR）均值為0.6，平均凝血因子Ⅸ活性達(dá)到55.08 IU/dL（單位/分升）。治療前后，凝血因子Ⅸ藥物的平均輸注次數(shù)從58.2次/年降至2.9次/年。
另外，26名受試者中，21位（80.8%）在治療后未出現(xiàn)出血事件，且所有受試者均未發(fā)生嚴(yán)重不良事件。該研究中所有患者也仍在持續(xù)隨訪過(guò)程中。
血友病是一種罕見(jiàn)遺傳性出血性疾病，主要由凝血因子Ⅷ或Ⅸ基因突變引起。自發(fā)出血可能是因?yàn)榛颊吣蜃英钚燥@著降低（血友病A）或因子Ⅸ活性顯著降低（血友病B），關(guān)節(jié)和肌肉反復(fù)出血可導(dǎo)致終身殘疾。
其中，血友病B約占15%-20%。據(jù)世界血友病聯(lián)合會(huì)數(shù)據(jù)，全球有超過(guò)3.8萬(wàn)血友病B患者。
當(dāng)下，血友病的標(biāo)準(zhǔn)療法是凝血因子替代治療，患者需要終生反復(fù)注射血漿源性制品或重組凝血因子來(lái)維持凝血功能。由此，“從源頭上”治愈血友病的基因療法成為研發(fā)熱點(diǎn)。
信玖凝的治療思路為“基因補(bǔ)償”，即“缺什么基因就補(bǔ)充什么”。該藥以AAV（腺相關(guān)病毒）為載體，將人凝血因子Ⅸ基因遞送到患者肝臟細(xì)胞內(nèi)，從而持續(xù)表達(dá)人凝血因子Ⅸ蛋白，并分泌到血液中、發(fā)揮促凝血活性。
不過(guò)，基因療法基于一針治愈或長(zhǎng)期有效的療效，加上不少產(chǎn)品針對(duì)的是罕見(jiàn)病，患者群體小，因此往往與“天價(jià)”綁定，并面臨商業(yè)化困境。多位罕見(jiàn)病、基因療法公司人士曾向界面新聞表示，在商業(yè)化上會(huì)考慮和大藥企合作，而不是自己來(lái)賣(mài)。
2023年10月，信念醫(yī)藥即與武田中國(guó)達(dá)成合作，后者獲得信玖凝在華獨(dú)家商業(yè)化權(quán)益。在此之前，武田已有多款罕見(jiàn)病藥物在中國(guó)獲批，在罕見(jiàn)血液病領(lǐng)域也有不少布局，如血友病藥物重組凝血因子Ⅷ、血友病個(gè)體化治療管理軟件myPKFiT等。
目前，信念和武田中國(guó)方面尚未披露該藥的定價(jià)。信念醫(yī)藥聯(lián)合創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼首席科學(xué)家肖嘯則表示，未來(lái)信念醫(yī)藥還將推進(jìn)該藥的海外商業(yè)化進(jìn)程。
實(shí)際上，在信玖凝獲批前，2022年起，全球范圍內(nèi)已有3款血友病基因治療藥物獲批，且定價(jià)屢創(chuàng)新高，但銷售均不及預(yù)期。
包括BioMarin的Roctavian、CLS/uniQure的Hemgenix、輝瑞的Beqvez。三者均為AVV基因療法，前者治療血友病A，定價(jià)290萬(wàn)美元；后兩者治療血友病B，定價(jià)均為350萬(wàn)美元。
BioMarin曾預(yù)計(jì)Roctavian 2023年銷售額為0.5-1.5億美元，但當(dāng)年僅賣(mài)出350萬(wàn)美元。在此后的戰(zhàn)略調(diào)整中，Roctavian的商業(yè)化范圍被縮小到美國(guó)、德國(guó)、意大利三個(gè)市場(chǎng)，而非全球。
2025年2月，輝瑞也終止開(kāi)發(fā)和商業(yè)化Beqvez，原因是“迄今為止患者和醫(yī)生對(duì)血友病基因療法的興趣有限”。2024年年底，輝瑞還將血友病A基因治療產(chǎn)品的權(quán)益退回給Sangamo，盡管該藥物已在3期關(guān)鍵研究中達(dá)到主要終點(diǎn)。
對(duì)此，科動(dòng)生物聯(lián)合創(chuàng)始人魏東曾向界面新聞表示，這是因?yàn)槭袌?chǎng)上已有多種凝血Ⅷ因子、Ⅸ因子等可及的蛋白替代療法，藥企推廣全新的基因療法時(shí)，在患者和醫(yī)生等層面都會(huì)存在“轉(zhuǎn)換成本”。
另外，也有基因治療領(lǐng)域人士向界面新聞分析，對(duì)應(yīng)兩三百萬(wàn)美元的高價(jià)，患者期待的是長(zhǎng)期甚至終生有效的藥物。但AAV是一種非整合病毒載體。也就是進(jìn)入細(xì)胞核后，它裝載的基因沒(méi)有插入到患者自己的基因組中，而是游離在外。
隨著靶器官細(xì)胞分裂，外源基因不會(huì)隨之復(fù)制，因此也就被逐漸稀釋、清除，從而使藥效逐漸下降。再加上產(chǎn)生免疫原性，同樣病毒載體的產(chǎn)品無(wú)法再打第二針。因此患者也就很難愿意為“天價(jià)”買(mǎi)單。
不過(guò)，基因治療領(lǐng)域也并非沒(méi)有成功商業(yè)化的產(chǎn)品。嘉因生物創(chuàng)始人、CEO吳振華告訴界面新聞，這最終還是取決于基因療法是否能高度滿足臨床需求。
他舉例，現(xiàn)在商業(yè)化最成功的兩個(gè)基因治療產(chǎn)品，一個(gè)是諾華的Zolgensma，治療SMA（脊髓性肌萎縮癥），因?yàn)樾Ч?；另一個(gè)是DMD（杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良）藥物Elevidys，雖然療效不完全盡如人意，但DMD在臨床上幾乎無(wú)藥可救，所以臨床需求特別高。
吳振華提到，他也期待信念醫(yī)藥這款產(chǎn)品的定價(jià)，“它相當(dāng)于給國(guó)內(nèi)基因療法定個(gè)基調(diào)，在考慮生產(chǎn)、研發(fā)成本，又是罕見(jiàn)病的基礎(chǔ)上，如何尋求國(guó)內(nèi)支付能力和研發(fā)成本的平衡?！?/p>
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