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黃山市休寧縣、咸寧市崇陽縣、文昌市蓬萊鎮(zhèn)、北京市延慶區(qū)、南平市光澤縣、鶴壁市山城區(qū)、遵義市綏陽縣、溫州市永嘉縣、寧夏銀川市西夏區(qū)、內(nèi)蒙古赤峰市克什克騰旗
文山硯山縣、蘭州市城關(guān)區(qū)、曲靖市沾益區(qū)、鹽城市東臺(tái)市、贛州市全南縣、三門峽市義馬市、邵陽市雙清區(qū)、重慶市涪陵區(qū)、儋州市王五鎮(zhèn)、晉中市昔陽縣
長沙市雨花區(qū)、阜陽市界首市、廣州市天河區(qū)、連云港市灌云縣、寧德市柘榮縣
牡丹江市愛民區(qū)、贛州市崇義縣、儋州市大成鎮(zhèn)、廣西欽州市浦北縣、淄博市淄川區(qū)
德州市寧津縣、舟山市岱山縣、丹東市鳳城市、長治市長子縣、天津市津南區(qū)、湛江市赤坎區(qū)、黃山市黃山區(qū)
云浮市羅定市、內(nèi)蒙古錫林郭勒盟錫林浩特市、定安縣龍門鎮(zhèn)、萬寧市大茂鎮(zhèn)、鶴壁市淇濱區(qū)、綏化市蘭西縣、武漢市洪山區(qū)
上海市長寧區(qū)、咸陽市禮泉縣、深圳市坪山區(qū)、郴州市永興縣、攀枝花市東區(qū)、金華市義烏市、昆明市五華區(qū)、荊州市松滋市、北京市昌平區(qū)
臨沂市沂南縣、淄博市博山區(qū)、廣西河池市大化瑤族自治縣、晉城市陽城縣、哈爾濱市方正縣、廣西桂林市龍勝各族自治縣、黃山市黃山區(qū)
南昌市東湖區(qū)、紹興市諸暨市、黑河市孫吳縣、阿壩藏族羌族自治州金川縣、揚(yáng)州市儀征市、內(nèi)蒙古鄂爾多斯市達(dá)拉特旗
晉城市城區(qū)、慶陽市環(huán)縣、煙臺(tái)市海陽市、朝陽市雙塔區(qū)、黃山市屯溪區(qū)、許昌市建安區(qū)、阜新市海州區(qū)、延安市黃陵縣、臨夏東鄉(xiāng)族自治縣
攀枝花市東區(qū)、松原市長嶺縣、黔西南晴隆縣、天津市津南區(qū)、煙臺(tái)市棲霞市、?？谑行阌^(qū)、長沙市芙蓉區(qū)、廣西桂林市象山區(qū)、保山市隆陽區(qū)、哈爾濱市依蘭縣
宜昌市點(diǎn)軍區(qū)、龍巖市漳平市、畢節(jié)市大方縣、南陽市淅川縣、駐馬店市驛城區(qū)、張掖市肅南裕固族自治縣、德宏傣族景頗族自治州盈江縣
甘孜得榮縣、金華市永康市、成都市成華區(qū)、鹽城市鹽都區(qū)、濟(jì)南市濟(jì)陽區(qū)
信陽市新縣、晉中市榆社縣、東方市江邊鄉(xiāng)、寧波市象山縣、遼陽市太子河區(qū)、黔南甕安縣、舟山市岱山縣、懷化市通道侗族自治縣、清遠(yuǎn)市連南瑤族自治縣、新鄉(xiāng)市封丘縣
衡陽市衡陽縣、呂梁市文水縣、蘇州市吳江區(qū)、武威市涼州區(qū)、晉中市太谷區(qū)、揚(yáng)州市江都區(qū)、三明市寧化縣
漳州市長泰區(qū)、揭陽市普寧市、湘西州保靖縣、溫州市樂清市、常州市新北區(qū)、內(nèi)江市隆昌市、珠海市斗門區(qū)、昆明市祿勸彝族苗族自治縣、運(yùn)城市萬榮縣
安順市普定縣、吉安市井岡山市、佛山市禪城區(qū)、寶雞市陳倉區(qū)、四平市雙遼市、撫州市黎川縣、平頂山市郟縣、江門市鶴山市、貴陽市開陽縣
九江市濂溪區(qū)、東莞市望牛墩鎮(zhèn)、蘇州市吳中區(qū)、運(yùn)城市稷山縣、廈門市同安區(qū)、廣州市番禺區(qū)
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內(nèi)蒙古烏蘭察布市卓資縣、衢州市開化縣、隴南市宕昌縣、周口市沈丘縣、嘉興市嘉善縣
沈陽市沈北新區(qū)、天水市武山縣、大理巍山彝族回族自治縣、韶關(guān)市南雄市、恩施州利川市、鄭州市鞏義市、瀘州市納溪區(qū)、蘇州市太倉市、通化市通化縣
齊齊哈爾市富裕縣、韶關(guān)市樂昌市、眉山市彭山區(qū)、撫州市樂安縣、黔南甕安縣、黔南獨(dú)山縣、蚌埠市禹會(huì)區(qū)、渭南市臨渭區(qū)
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國內(nèi)首款基因療法獲批，同類藥海外定價(jià)百萬美元|界面新聞
界面新聞?dòng)浾?| 陳楊
界面新聞編輯 | 謝欣
4月10日，國內(nèi)基因治療公司信念醫(yī)藥的波哌達(dá)可基注射液獲國家藥監(jiān)局（NMPA）批準(zhǔn)，用于治療中重度血友病B成年患者，商品名信玖凝。該產(chǎn)品也是國內(nèi)首個(gè)獲批上市的基因療法、首個(gè)獲批的血友病B基因治療藥物。
2024年12月，在第66屆美國血液學(xué)會(huì)（ASH）年會(huì)上，信念醫(yī)藥發(fā)布的該藥Ⅲ期臨床試驗(yàn)結(jié)果顯示，隨訪52周后，受試者年化出血率（ABR）均值為0.6，平均凝血因子Ⅸ活性達(dá)到55.08 IU/dL（單位/分升）。治療前后，凝血因子Ⅸ藥物的平均輸注次數(shù)從58.2次/年降至2.9次/年。
另外，26名受試者中，21位（80.8%）在治療后未出現(xiàn)出血事件，且所有受試者均未發(fā)生嚴(yán)重不良事件。該研究中所有患者也仍在持續(xù)隨訪過程中。
血友病是一種罕見遺傳性出血性疾病，主要由凝血因子Ⅷ或Ⅸ基因突變引起。自發(fā)出血可能是因?yàn)榛颊吣蜃英钚燥@著降低（血友病A）或因子Ⅸ活性顯著降低（血友病B），關(guān)節(jié)和肌肉反復(fù)出血可導(dǎo)致終身殘疾。
其中，血友病B約占15%-20%。據(jù)世界血友病聯(lián)合會(huì)數(shù)據(jù)，全球有超過3.8萬血友病B患者。
當(dāng)下，血友病的標(biāo)準(zhǔn)療法是凝血因子替代治療，患者需要終生反復(fù)注射血漿源性制品或重組凝血因子來維持凝血功能。由此，“從源頭上”治愈血友病的基因療法成為研發(fā)熱點(diǎn)。
信玖凝的治療思路為“基因補(bǔ)償”，即“缺什么基因就補(bǔ)充什么”。該藥以AAV（腺相關(guān)病毒）為載體，將人凝血因子Ⅸ基因遞送到患者肝臟細(xì)胞內(nèi)，從而持續(xù)表達(dá)人凝血因子Ⅸ蛋白，并分泌到血液中、發(fā)揮促凝血活性。
不過，基因療法基于一針治愈或長期有效的療效，加上不少產(chǎn)品針對(duì)的是罕見病，患者群體小，因此往往與“天價(jià)”綁定，并面臨商業(yè)化困境。多位罕見病、基因療法公司人士曾向界面新聞表示，在商業(yè)化上會(huì)考慮和大藥企合作，而不是自己來賣。
2023年10月，信念醫(yī)藥即與武田中國達(dá)成合作，后者獲得信玖凝在華獨(dú)家商業(yè)化權(quán)益。在此之前，武田已有多款罕見病藥物在中國獲批，在罕見血液病領(lǐng)域也有不少布局，如血友病藥物重組凝血因子Ⅷ、血友病個(gè)體化治療管理軟件myPKFiT等。
目前，信念和武田中國方面尚未披露該藥的定價(jià)。信念醫(yī)藥聯(lián)合創(chuàng)始人、董事長兼首席科學(xué)家肖嘯則表示，未來信念醫(yī)藥還將推進(jìn)該藥的海外商業(yè)化進(jìn)程。
實(shí)際上，在信玖凝獲批前，2022年起，全球范圍內(nèi)已有3款血友病基因治療藥物獲批，且定價(jià)屢創(chuàng)新高，但銷售均不及預(yù)期。
包括BioMarin的Roctavian、CLS/uniQure的Hemgenix、輝瑞的Beqvez。三者均為AVV基因療法，前者治療血友病A，定價(jià)290萬美元；后兩者治療血友病B，定價(jià)均為350萬美元。
BioMarin曾預(yù)計(jì)Roctavian 2023年銷售額為0.5-1.5億美元，但當(dāng)年僅賣出350萬美元。在此后的戰(zhàn)略調(diào)整中，Roctavian的商業(yè)化范圍被縮小到美國、德國、意大利三個(gè)市場(chǎng)，而非全球。
2025年2月，輝瑞也終止開發(fā)和商業(yè)化Beqvez，原因是“迄今為止患者和醫(yī)生對(duì)血友病基因療法的興趣有限”。2024年年底，輝瑞還將血友病A基因治療產(chǎn)品的權(quán)益退回給Sangamo，盡管該藥物已在3期關(guān)鍵研究中達(dá)到主要終點(diǎn)。
對(duì)此，科動(dòng)生物聯(lián)合創(chuàng)始人魏東曾向界面新聞表示，這是因?yàn)槭袌?chǎng)上已有多種凝血Ⅷ因子、Ⅸ因子等可及的蛋白替代療法，藥企推廣全新的基因療法時(shí)，在患者和醫(yī)生等層面都會(huì)存在“轉(zhuǎn)換成本”。
另外，也有基因治療領(lǐng)域人士向界面新聞分析，對(duì)應(yīng)兩三百萬美元的高價(jià)，患者期待的是長期甚至終生有效的藥物。但AAV是一種非整合病毒載體。也就是進(jìn)入細(xì)胞核后，它裝載的基因沒有插入到患者自己的基因組中，而是游離在外。
隨著靶器官細(xì)胞分裂，外源基因不會(huì)隨之復(fù)制，因此也就被逐漸稀釋、清除，從而使藥效逐漸下降。再加上產(chǎn)生免疫原性，同樣病毒載體的產(chǎn)品無法再打第二針。因此患者也就很難愿意為“天價(jià)”買單。
不過，基因治療領(lǐng)域也并非沒有成功商業(yè)化的產(chǎn)品。嘉因生物創(chuàng)始人、CEO吳振華告訴界面新聞，這最終還是取決于基因療法是否能高度滿足臨床需求。
他舉例，現(xiàn)在商業(yè)化最成功的兩個(gè)基因治療產(chǎn)品，一個(gè)是諾華的Zolgensma，治療SMA（脊髓性肌萎縮癥），因?yàn)樾Ч?；另一個(gè)是DMD（杜氏肌營養(yǎng)不良）藥物Elevidys，雖然療效不完全盡如人意，但DMD在臨床上幾乎無藥可救，所以臨床需求特別高。
吳振華提到，他也期待信念醫(yī)藥這款產(chǎn)品的定價(jià)，“它相當(dāng)于給國內(nèi)基因療法定個(gè)基調(diào)，在考慮生產(chǎn)、研發(fā)成本，又是罕見病的基礎(chǔ)上，如何尋求國內(nèi)支付能力和研發(fā)成本的平衡?！?/p>
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