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國(guó)內(nèi)首款基因療法獲批,同類藥海外定價(jià)百萬(wàn)美元|界面新聞

界面新聞?dòng)浾?| 陳楊

界面新聞編輯 | 謝欣

4月10日,國(guó)內(nèi)基因治療公司信念醫(yī)藥的波哌達(dá)可基注射液獲國(guó)家藥監(jiān)局(NMPA)批準(zhǔn),用于治療中重度血友病B成年患者,商品名信玖凝。該產(chǎn)品也是國(guó)內(nèi)首個(gè)獲批上市的基因療法、首個(gè)獲批的血友病B基因治療藥物。

2024年12月,在第66屆美國(guó)血液學(xué)會(huì)(ASH)年會(huì)上,信念醫(yī)藥發(fā)布的該藥Ⅲ期臨床試驗(yàn)結(jié)果顯示,隨訪52周后,受試者年化出血率(ABR)均值為0.6,平均凝血因子Ⅸ活性達(dá)到55.08 IU/dL(單位/分升)。治療前后,凝血因子Ⅸ藥物的平均輸注次數(shù)從58.2次/年降至2.9次/年。

另外,26名受試者中,21位(80.8%)在治療后未出現(xiàn)出血事件,且所有受試者均未發(fā)生嚴(yán)重不良事件。該研究中所有患者也仍在持續(xù)隨訪過程中。

血友病是一種罕見遺傳性出血性疾病,主要由凝血因子Ⅷ或Ⅸ基因突變引起。自發(fā)出血可能是因?yàn)榛颊吣蜃英钚燥@著降低(血友病A)或因子Ⅸ活性顯著降低(血友病B),關(guān)節(jié)和肌肉反復(fù)出血可導(dǎo)致終身殘疾。

其中,血友病B約占15%-20%。據(jù)世界血友病聯(lián)合會(huì)數(shù)據(jù),全球有超過3.8萬(wàn)血友病B患者。

當(dāng)下,血友病的標(biāo)準(zhǔn)療法是凝血因子替代治療,患者需要終生反復(fù)注射血漿源性制品或重組凝血因子來維持凝血功能。由此,“從源頭上”治愈血友病的基因療法成為研發(fā)熱點(diǎn)。

信玖凝的治療思路為“基因補(bǔ)償”,即“缺什么基因就補(bǔ)充什么”。該藥以AAV(腺相關(guān)病毒)為載體,將人凝血因子Ⅸ基因遞送到患者肝臟細(xì)胞內(nèi),從而持續(xù)表達(dá)人凝血因子Ⅸ蛋白,并分泌到血液中、發(fā)揮促凝血活性。

不過,基因療法基于一針治愈或長(zhǎng)期有效的療效,加上不少產(chǎn)品針對(duì)的是罕見病,患者群體小,因此往往與“天價(jià)”綁定,并面臨商業(yè)化困境。多位罕見病、基因療法公司人士曾向界面新聞表示,在商業(yè)化上會(huì)考慮和大藥企合作,而不是自己來賣。

2023年10月,信念醫(yī)藥即與武田中國(guó)達(dá)成合作,后者獲得信玖凝在華獨(dú)家商業(yè)化權(quán)益。在此之前,武田已有多款罕見病藥物在中國(guó)獲批,在罕見血液病領(lǐng)域也有不少布局,如血友病藥物重組凝血因子Ⅷ、血友病個(gè)體化治療管理軟件myPKFiT等。

目前,信念和武田中國(guó)方面尚未披露該藥的定價(jià)。信念醫(yī)藥聯(lián)合創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼首席科學(xué)家肖嘯則表示,未來信念醫(yī)藥還將推進(jìn)該藥的海外商業(yè)化進(jìn)程。

實(shí)際上,在信玖凝獲批前,2022年起,全球范圍內(nèi)已有3款血友病基因治療藥物獲批,且定價(jià)屢創(chuàng)新高,但銷售均不及預(yù)期。

包括BioMarin的Roctavian、CLS/uniQure的Hemgenix、輝瑞的Beqvez。三者均為AVV基因療法,前者治療血友病A,定價(jià)290萬(wàn)美元;后兩者治療血友病B,定價(jià)均為350萬(wàn)美元。

BioMarin曾預(yù)計(jì)Roctavian 2023年銷售額為0.5-1.5億美元,但當(dāng)年僅賣出350萬(wàn)美元。在此后的戰(zhàn)略調(diào)整中,Roctavian的商業(yè)化范圍被縮小到美國(guó)、德國(guó)、意大利三個(gè)市場(chǎng),而非全球。

2025年2月,輝瑞也終止開發(fā)和商業(yè)化Beqvez,原因是“迄今為止患者和醫(yī)生對(duì)血友病基因療法的興趣有限”。2024年年底,輝瑞還將血友病A基因治療產(chǎn)品的權(quán)益退回給Sangamo,盡管該藥物已在3期關(guān)鍵研究中達(dá)到主要終點(diǎn)。

對(duì)此,科動(dòng)生物聯(lián)合創(chuàng)始人魏東曾向界面新聞表示,這是因?yàn)槭袌?chǎng)上已有多種凝血Ⅷ因子、Ⅸ因子等可及的蛋白替代療法,藥企推廣全新的基因療法時(shí),在患者和醫(yī)生等層面都會(huì)存在“轉(zhuǎn)換成本”。

另外,也有基因治療領(lǐng)域人士向界面新聞分析,對(duì)應(yīng)兩三百萬(wàn)美元的高價(jià),患者期待的是長(zhǎng)期甚至終生有效的藥物。但AAV是一種非整合病毒載體。也就是進(jìn)入細(xì)胞核后,它裝載的基因沒有插入到患者自己的基因組中,而是游離在外。

隨著靶器官細(xì)胞分裂,外源基因不會(huì)隨之復(fù)制,因此也就被逐漸稀釋、清除,從而使藥效逐漸下降。再加上產(chǎn)生免疫原性,同樣病毒載體的產(chǎn)品無(wú)法再打第二針。因此患者也就很難愿意為“天價(jià)”買單。

不過,基因治療領(lǐng)域也并非沒有成功商業(yè)化的產(chǎn)品。嘉因生物創(chuàng)始人、CEO吳振華告訴界面新聞,這最終還是取決于基因療法是否能高度滿足臨床需求。

他舉例,現(xiàn)在商業(yè)化最成功的兩個(gè)基因治療產(chǎn)品,一個(gè)是諾華的Zolgensma,治療SMA(脊髓性肌萎縮癥),因?yàn)樾Ч茫涣硪粋€(gè)是DMD(杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良)藥物Elevidys,雖然療效不完全盡如人意,但DMD在臨床上幾乎無(wú)藥可救,所以臨床需求特別高。

吳振華提到,他也期待信念醫(yī)藥這款產(chǎn)品的定價(jià),“它相當(dāng)于給國(guó)內(nèi)基因療法定個(gè)基調(diào),在考慮生產(chǎn)、研發(fā)成本,又是罕見病的基礎(chǔ)上,如何尋求國(guó)內(nèi)支付能力和研發(fā)成本的平衡?!?/p>

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