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佛山市南海區(qū)、南充市嘉陵區(qū)、上海市楊浦區(qū)、海東市平安區(qū)、蕪湖市弋江區(qū)、松原市乾安縣、商丘市夏邑縣、焦作市沁陽市、溫州市洞頭區(qū)、廣西桂林市永?？h
昭通市綏江縣、黃岡市黃梅縣、晉中市榆次區(qū)、襄陽市宜城市、濟寧市曲阜市、雞西市梨樹區(qū)、宜賓市珙縣
臨汾市翼城縣、衡陽市雁峰區(qū)、昆明市盤龍區(qū)、梅州市五華縣、溫州市泰順縣、泉州市南安市、淮安市金湖縣、成都市溫江區(qū)、亳州市蒙城縣、樂東黎族自治縣佛羅鎮(zhèn)
朝陽市龍城區(qū)、四平市鐵西區(qū)、東莞市謝崗鎮(zhèn)、寧夏吳忠市鹽池縣、哈爾濱市呼蘭區(qū)、南充市蓬安縣、運城市河津市、葫蘆島市興城市、杭州市建德市、內(nèi)蒙古興安盟科爾沁右翼中旗
洛陽市嵩縣、揚州市廣陵區(qū)、延邊延吉市、贛州市興國縣、陵水黎族自治縣椰林鎮(zhèn)、臨汾市霍州市、鞍山市臺安縣、上海市松江區(qū)
寧波市北侖區(qū)、金昌市金川區(qū)、內(nèi)蒙古赤峰市阿魯科爾沁旗、德州市慶云縣、駐馬店市平輿縣、呂梁市離石區(qū)、信陽市固始縣、東莞市沙田鎮(zhèn)
南昌市東湖區(qū)、紹興市柯橋區(qū)、自貢市沿灘區(qū)、六安市舒城縣、武漢市江漢區(qū)、孝感市應(yīng)城市、重慶市萬州區(qū)、洛陽市澗西區(qū)、寧夏中衛(wèi)市中寧縣、普洱市西盟佤族自治縣
萬寧市后安鎮(zhèn)、廣西崇左市天等縣、內(nèi)蒙古巴彥淖爾市杭錦后旗、松原市扶余市、遂寧市安居區(qū)
贛州市寧都縣、白城市通榆縣、長春市農(nóng)安縣、中山市東升鎮(zhèn)、龍巖市新羅區(qū)、九江市德安縣、忻州市忻府區(qū)、鶴崗市綏濱縣
益陽市安化縣、鶴崗市綏濱縣、臺州市椒江區(qū)、嘉興市桐鄉(xiāng)市、衡陽市衡山縣、貴陽市開陽縣、焦作市沁陽市、內(nèi)蒙古錫林郭勒盟多倫縣、寧夏石嘴山市大武口區(qū)、南昌市安義縣
黃山市屯溪區(qū)、東莞市道滘鎮(zhèn)、忻州市代縣、大興安嶺地區(qū)新林區(qū)、綿陽市平武縣、臨汾市蒲縣、內(nèi)蒙古阿拉善盟阿拉善右旗、新鄉(xiāng)市獲嘉縣、龍巖市長汀縣
阜陽市潁泉區(qū)、鄂州市梁子湖區(qū)、宿遷市泗洪縣、安陽市文峰區(qū)、大同市新榮區(qū)、宜昌市宜都市、楚雄南華縣、呂梁市離石區(qū)、臨高縣調(diào)樓鎮(zhèn)、茂名市信宜市
曲靖市馬龍區(qū)、宜賓市敘州區(qū)、榆林市子洲縣、漢中市城固縣、通化市輝南縣
文山麻栗坡縣、南陽市方城縣、廣西北海市銀海區(qū)、洛陽市偃師區(qū)、東營市東營區(qū)、上饒市廣豐區(qū)、荊門市鐘祥市、定安縣龍湖鎮(zhèn)、宣城市績溪縣
攀枝花市東區(qū)、六安市葉集區(qū)、安陽市林州市、銅仁市石阡縣、內(nèi)江市資中縣、臨汾市永和縣、黔東南天柱縣
淮安市淮安區(qū)、太原市古交市、樂山市夾江縣、黔南惠水縣、亳州市蒙城縣、株洲市荷塘區(qū)、廣安市岳池縣
日照市東港區(qū)、武漢市蔡甸區(qū)、陵水黎族自治縣文羅鎮(zhèn)、重慶市江津區(qū)、惠州市龍門縣、內(nèi)蒙古烏蘭察布市商都縣
泉州市洛江區(qū)、巴中市平昌縣、南通市海安市、廣西賀州市富川瑤族自治縣、樂東黎族自治縣九所鎮(zhèn)、德陽市旌陽區(qū)、海東市循化撒拉族自治縣、蘇州市張家港市、珠海市金灣區(qū)、廣元市蒼溪縣
張掖市民樂縣、湛江市坡頭區(qū)、鄭州市中牟縣、韶關(guān)市南雄市、信陽市光山縣、淮南市謝家集區(qū)、焦作市解放區(qū)、廣西北海市銀海區(qū)、伊春市鐵力市、廣西桂林市荔浦市
阜新市彰武縣、婁底市婁星區(qū)、雅安市石棉縣、臨高縣調(diào)樓鎮(zhèn)、宜春市銅鼓縣、嘉興市海寧市、畢節(jié)市織金縣、昆明市東川區(qū)、清遠市英德市、衡陽市雁峰區(qū)
延邊安圖縣、成都市蒲江縣、廣西崇左市憑祥市、梅州市五華縣、牡丹江市陽明區(qū)
宿遷市泗陽縣、怒江傈僳族自治州瀘水市、陵水黎族自治縣黎安鎮(zhèn)、東方市天安鄉(xiāng)、定安縣翰林鎮(zhèn)、周口市商水縣、岳陽市岳陽樓區(qū)、揭陽市榕城區(qū)
常州市金壇區(qū)、南充市儀隴縣、阜陽市潁上縣、新鄉(xiāng)市原陽縣、東莞市長安鎮(zhèn)、遵義市仁懷市、內(nèi)蒙古烏蘭察布市卓資縣
沈陽市大東區(qū)、濟寧市汶上縣、晉中市和順縣、樂山市犍為縣、南通市通州區(qū)、泉州市金門縣、亳州市蒙城縣、荊門市京山市
臨汾市蒲縣、大興安嶺地區(qū)松嶺區(qū)、徐州市賈汪區(qū)、贛州市興國縣、六盤水市六枝特區(qū)、焦作市山陽區(qū)、常德市漢壽縣、天津市寧河區(qū)、雞西市滴道區(qū)
徐州市豐縣、平?jīng)鍪腥A亭縣、昭通市水富市、延安市寶塔區(qū)、廣西柳州市柳北區(qū)、朝陽市建平縣、黔南長順縣、荊門市掇刀區(qū)、合肥市肥西縣
漳州市漳浦縣、文昌市會文鎮(zhèn)、煙臺市龍口市、忻州市偏關(guān)縣、武漢市硚口區(qū)、廣西河池市巴馬瑤族自治縣、黑河市遜克縣
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黃岡市羅田縣、景德鎮(zhèn)市樂平市、內(nèi)蒙古烏蘭察布市商都縣、廣西梧州市萬秀區(qū)、東莞市南城街道、綿陽市安州區(qū)、濰坊市坊子區(qū)、岳陽市岳陽樓區(qū)
儋州市和慶鎮(zhèn)、樂東黎族自治縣鶯歌海鎮(zhèn)、鶴崗市向陽區(qū)、臨高縣和舍鎮(zhèn)、贛州市章貢區(qū)、滁州市南譙區(qū)、德州市禹城市、瓊海市龍江鎮(zhèn)
本溪市本溪滿族自治縣、昌江黎族自治縣烏烈鎮(zhèn)、寧德市霞浦縣、莆田市仙游縣、煙臺市福山區(qū)
溫州市樂清市、成都市新津區(qū)、上饒市萬年縣、宜春市袁州區(qū)、舟山市岱山縣、新鄉(xiāng)市新鄉(xiāng)縣、景德鎮(zhèn)市珠山區(qū)、開封市通許縣
西寧市大通回族土族自治縣、杭州市江干區(qū)、甘孜色達縣、景德鎮(zhèn)市樂平市、撫州市黎川縣、廣西柳州市柳北區(qū)、忻州市岢嵐縣、廈門市湖里區(qū)
寧夏石嘴山市平羅縣、昭通市昭陽區(qū)、東莞市望牛墩鎮(zhèn)、長沙市長沙縣、臨汾市古縣、屯昌縣坡心鎮(zhèn)、雅安市名山區(qū)
漢中市略陽縣、深圳市羅湖區(qū)、哈爾濱市道外區(qū)、晉城市陵川縣、成都市青白江區(qū)、陽江市江城區(qū)、寧夏中衛(wèi)市海原縣、鷹潭市貴溪市、甘南瑪曲縣
株洲市天元區(qū)、吉安市安福縣、廣西百色市田陽區(qū)、新鄉(xiāng)市長垣市、涼山寧南縣、銅仁市碧江區(qū)、萬寧市龍滾鎮(zhèn)
內(nèi)蒙古鄂爾多斯市鄂托克前旗、常德市臨澧縣、雙鴨山市集賢縣、營口市站前區(qū)、汕頭市潮陽區(qū)、上饒市婺源縣、畢節(jié)市金沙縣、成都市錦江區(qū)、紅河綠春縣
濮陽市臺前縣、廈門市海滄區(qū)、畢節(jié)市金沙縣、廣西北海市銀海區(qū)、甘孜稻城縣
楚雄牟定縣、黔南羅甸縣、泰州市海陵區(qū)、龍巖市武平縣、吉安市新干縣、昭通市魯?shù)榭h、廣西北海市鐵山港區(qū)、清遠市清新區(qū)、內(nèi)蒙古包頭市固陽縣、寧德市古田縣
沈陽市渾南區(qū)、贛州市南康區(qū)、隴南市武都區(qū)、海南貴德縣、遵義市匯川區(qū)、蚌埠市龍子湖區(qū)、廣西柳州市城中區(qū)、龍巖市連城縣、定安縣龍門鎮(zhèn)、邵陽市洞口縣
甘孜稻城縣、榆林市子洲縣、瓊海市陽江鎮(zhèn)、甘南卓尼縣、萬寧市北大鎮(zhèn)
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渭南市白水縣、廈門市集美區(qū)、南充市高坪區(qū)、齊齊哈爾市甘南縣、天水市清水縣
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寧夏固原市原州區(qū)、白城市鎮(zhèn)賚縣、十堰市房縣、保山市隆陽區(qū)、陵水黎族自治縣提蒙鄉(xiāng)、九江市濂溪區(qū)、洛陽市老城區(qū)、內(nèi)蒙古呼和浩特市和林格爾縣、鐵嶺市清河區(qū)、榆林市子洲縣
國內(nèi)首款基因療法獲批，同類藥海外定價百萬美元|界面新聞
界面新聞記者 | 陳楊
界面新聞編輯 | 謝欣
4月10日，國內(nèi)基因治療公司信念醫(yī)藥的波哌達可基注射液獲國家藥監(jiān)局（NMPA）批準(zhǔn)，用于治療中重度血友病B成年患者，商品名信玖凝。該產(chǎn)品也是國內(nèi)首個獲批上市的基因療法、首個獲批的血友病B基因治療藥物。
2024年12月，在第66屆美國血液學(xué)會（ASH）年會上，信念醫(yī)藥發(fā)布的該藥Ⅲ期臨床試驗結(jié)果顯示，隨訪52周后，受試者年化出血率（ABR）均值為0.6，平均凝血因子Ⅸ活性達到55.08 IU/dL（單位/分升）。治療前后，凝血因子Ⅸ藥物的平均輸注次數(shù)從58.2次/年降至2.9次/年。
另外，26名受試者中，21位（80.8%）在治療后未出現(xiàn)出血事件，且所有受試者均未發(fā)生嚴重不良事件。該研究中所有患者也仍在持續(xù)隨訪過程中。
血友病是一種罕見遺傳性出血性疾病，主要由凝血因子Ⅷ或Ⅸ基因突變引起。自發(fā)出血可能是因為患者凝血因子Ⅷ活性顯著降低（血友病A）或因子Ⅸ活性顯著降低（血友病B），關(guān)節(jié)和肌肉反復(fù)出血可導(dǎo)致終身殘疾。
其中，血友病B約占15%-20%。據(jù)世界血友病聯(lián)合會數(shù)據(jù)，全球有超過3.8萬血友病B患者。
當(dāng)下，血友病的標(biāo)準(zhǔn)療法是凝血因子替代治療，患者需要終生反復(fù)注射血漿源性制品或重組凝血因子來維持凝血功能。由此，“從源頭上”治愈血友病的基因療法成為研發(fā)熱點。
信玖凝的治療思路為“基因補償”，即“缺什么基因就補充什么”。該藥以AAV（腺相關(guān)病毒）為載體，將人凝血因子Ⅸ基因遞送到患者肝臟細胞內(nèi)，從而持續(xù)表達人凝血因子Ⅸ蛋白，并分泌到血液中、發(fā)揮促凝血活性。
不過，基因療法基于一針治愈或長期有效的療效，加上不少產(chǎn)品針對的是罕見病，患者群體小，因此往往與“天價”綁定，并面臨商業(yè)化困境。多位罕見病、基因療法公司人士曾向界面新聞表示，在商業(yè)化上會考慮和大藥企合作，而不是自己來賣。
2023年10月，信念醫(yī)藥即與武田中國達成合作，后者獲得信玖凝在華獨家商業(yè)化權(quán)益。在此之前，武田已有多款罕見病藥物在中國獲批，在罕見血液病領(lǐng)域也有不少布局，如血友病藥物重組凝血因子Ⅷ、血友病個體化治療管理軟件myPKFiT等。
目前，信念和武田中國方面尚未披露該藥的定價。信念醫(yī)藥聯(lián)合創(chuàng)始人、董事長兼首席科學(xué)家肖嘯則表示，未來信念醫(yī)藥還將推進該藥的海外商業(yè)化進程。
實際上，在信玖凝獲批前，2022年起，全球范圍內(nèi)已有3款血友病基因治療藥物獲批，且定價屢創(chuàng)新高，但銷售均不及預(yù)期。
包括BioMarin的Roctavian、CLS/uniQure的Hemgenix、輝瑞的Beqvez。三者均為AVV基因療法，前者治療血友病A，定價290萬美元；后兩者治療血友病B，定價均為350萬美元。
BioMarin曾預(yù)計Roctavian 2023年銷售額為0.5-1.5億美元，但當(dāng)年僅賣出350萬美元。在此后的戰(zhàn)略調(diào)整中，Roctavian的商業(yè)化范圍被縮小到美國、德國、意大利三個市場，而非全球。
2025年2月，輝瑞也終止開發(fā)和商業(yè)化Beqvez，原因是“迄今為止患者和醫(yī)生對血友病基因療法的興趣有限”。2024年年底，輝瑞還將血友病A基因治療產(chǎn)品的權(quán)益退回給Sangamo，盡管該藥物已在3期關(guān)鍵研究中達到主要終點。
對此，科動生物聯(lián)合創(chuàng)始人魏東曾向界面新聞表示，這是因為市場上已有多種凝血Ⅷ因子、Ⅸ因子等可及的蛋白替代療法，藥企推廣全新的基因療法時，在患者和醫(yī)生等層面都會存在“轉(zhuǎn)換成本”。
另外，也有基因治療領(lǐng)域人士向界面新聞分析，對應(yīng)兩三百萬美元的高價，患者期待的是長期甚至終生有效的藥物。但AAV是一種非整合病毒載體。也就是進入細胞核后，它裝載的基因沒有插入到患者自己的基因組中，而是游離在外。
隨著靶器官細胞分裂，外源基因不會隨之復(fù)制，因此也就被逐漸稀釋、清除，從而使藥效逐漸下降。再加上產(chǎn)生免疫原性，同樣病毒載體的產(chǎn)品無法再打第二針。因此患者也就很難愿意為“天價”買單。
不過，基因治療領(lǐng)域也并非沒有成功商業(yè)化的產(chǎn)品。嘉因生物創(chuàng)始人、CEO吳振華告訴界面新聞，這最終還是取決于基因療法是否能高度滿足臨床需求。
他舉例，現(xiàn)在商業(yè)化最成功的兩個基因治療產(chǎn)品，一個是諾華的Zolgensma，治療SMA（脊髓性肌萎縮癥），因為效果好；另一個是DMD（杜氏肌營養(yǎng)不良）藥物Elevidys，雖然療效不完全盡如人意，但DMD在臨床上幾乎無藥可救，所以臨床需求特別高。
吳振華提到，他也期待信念醫(yī)藥這款產(chǎn)品的定價，“它相當(dāng)于給國內(nèi)基因療法定個基調(diào)，在考慮生產(chǎn)、研發(fā)成本，又是罕見病的基礎(chǔ)上，如何尋求國內(nèi)支付能力和研發(fā)成本的平衡?！?/p>
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